Penn Medicine campus den 3 oktober 2020. Kredit: Max Mästare
Federal Drug Administration godkände nyligen ett läkemedel som testats av Penn Memory Center för att minska risken att utveckla Alzheimers sjukdom.
Läkemedlet, Leqembi, fick FDA-godkännande under snabbt godkännande den 6 januari, efter att AHEAD-försöket utvärderade dess effektivitet på frivilliga avslutade dess tredje etapp. Penn Medicine forskare var studentvolontärer som inte har extrema symtom på demens men som kan vara i riskzonen för framtida utveckling, eftersom studien syftar till att förebygga symtom profylaktiskt.
I september studerade den kliniska AHEAD-studien nästan 1 800 personer. Dessa studier rapporterade en 27% förbättring av saktad eller minskad kognitiv nedgång jämfört med dem som fick placebo.
David Wolk, meddirektör för Penn Memory Center och chef för Alzheimers Disease Research Center i Penn, skrev i en påstående att dessa resultat är en “extremt uppmuntrande utveckling”.
Leqembi syftar till att minska skadorna orsakade av amyloidproteiner, som kan vara förknippade med minnes- och tankestörningar. Amyloidproteiner finns i större mängder i hjärnan hos patienter med Alzheimers sjukdom.
Det senaste godkännandet av FDA tog inte hänsyn till Leqembis fas III-studiedata och resultat. Han stannar oro om de långsiktiga effekterna av läkemedlet, eftersom tre patienter som ingick i prövningen nyligen dog av hjärnblödning och svullnadsrelaterade komplikationer. Vissa forskare har hävdat dessa dödsfall kan länkas till droger.
Sanjeev Vaishnavi, neurolog vid Penn Medicine, sa till Daily Pennsylvanian att läkemedlet har potential att föröka sig naturligt hos människor.
“[The drug] härrörde faktiskt från blodet från äldre människor som inte utvecklade Alzheimers sjukdom,” sa Vaishnavi. “Det är en av de sällsynta sakerna som typ började hos människor, kom in i labbet och nu är det tillbaka hos människor.”
Mycket av forskningen som har utförts med Leqembi hittills har visat att det bromsar minnesförlusten hos patienter som redan visar symtom på Alzheimers sjukdom. Nu hoppas AHEAD-studien att bromsa processen att få symtom i första hand, sa Vaishnavi.
Tidigare hade läkemedel avsedda att bekämpa minnesförlust inte haft någon större klinisk framgång. Denna brist på framgång har fått vissa läkare att spekulera i att amyloidprotein inte är en orsak till Alzheimers sjukdom, utan snarare en tillfällig biverkning.
En alternativ förklaring som ges av vissa läkare är att ett protein som kallas Tau är primärt ansvarigt för Alzheimers sjukdom. Virginia Man-Yee Lee, chef för Center for Neurodegenerative Disease Research vid Perelman School of Medicine, sa bedrivit forskning på Tau.
Sammantaget har Alzheimers forskare stött på en myriad av utmaningar när de försökt utforska sjukdomen. Till exempel manifesterar symtom på Alzheimers sjukdom och utvecklas under många år, vilket innebär att kliniska prövningar måste pågå under långa tidsperioder, sa Vaishnavi till DP.
“Att skynda på saker och ting och identifiera rätt personer för forskning … [is] arbetet vi fortsätter att göra går framåt”, sa Vaishnavi. “Förhoppningen är att om [Leqembi] fungerar för personer med svårare symtom på minnesförlust, kan det fungera ännu bättre för personer tidigare. Detta är den övergripande tankeprocessen.