Även med behandling, många människor med kall agglutininsjukdom (CAD) fortsätter att uppleva måttlig eller svår anemi och hemolyshändelser orsakade av förstörelsen av röda blodkroppar, enligt en ny analys.
“Trots höga andelar patienter som fick CAD-relaterade behandlingar under det första året efter diagnos, förblev antalet måttliga/svåra anemier eller hemolyshändelser högt hos patienter med CAD 4 till 5 år efter diagnosen, och behovet av blodtransfusioner förblev betydande, ” skrev forskarna.
“Dessa resultat ger bevis för bristen på effektiva CAD-specifika behandlingar tillgängliga och tyder därför på att det finns ett otillfredsställt medicinskt behov av CAD”, skrev teamet.
Studien, “En observationsanalys av sjukdomsbördan hos patienter med kall agglutininsjukdom: resultat från en stor databas med elektroniska journaler i USApublicerades i Journal of Managed Care + Specialty Pharmacy. Arbetet finansierades av Sanofi, som utvecklade och marknadsför Enjaymoen ny behandling för CAD nu godkänd i USA och i Europa.
Anemi, hemolyshändelser vanliga hos kranskärlspatienter
Kranskärlssjukdom orsakas av en autoimmun attack som förstör röda blodkroppar – en process som kallas hemolys – vilket kan leda till anemi.
Det finns få publicerade data om svårighetsgraden av anemi hos personer med kranskärlssjukdom över tid. Det är också oklart hur sådan anemi påverkar behandlingsregimer och användningen av andra hälsotjänster.
För att ta reda på mer analyserade forskare från Sanofi och andra institutioner försäkringsdata som samlats in i USA från slutet av 2000-talet till slutet av 2010-talet.
Med hjälp av en stor sjukvårdsdatabas kallad US Optum Electronic Health Record, samlade teamet in och analyserade data om 610 vuxna med kranskärlssjukdom. Ungefär två tredjedelar av dessa patienter var kvinnor och majoriteten var över 70 år.
“Detta är, såvitt vi vet, den första studien för att bedöma trender inom behandling och UNHCR [healthcare resource utilization] bland patienter som diagnostiserats med CAD med hjälp av en stor datauppsättning i verkligheten”, skrev forskarna.
I början av studien eller vid baslinjen – upp till sex månader innan det första omnämnandet av kranskärlssjukdom i sina journaler – hade drygt hälften av patienterna (51%) laboratorietester som tydde på måttlig eller svår anemi. Under en medianuppföljning på nästan fyra år hade två tredjedelar (66,6%) av patienterna dokumenterat måttlig/svår anemi.
Det genomsnittliga antalet allvarliga anemihändelser var 0,72 per patient och år, och medelantalet hemolyshändelser var 1,44 per patient och år. Dessa händelser var mer frekventa under de första månaderna av uppföljningen (dvs. nära början av CAD).
“Händelser av måttlig till svår anemi och hemolys observerades vanligtvis under de första 12 månaderna av uppföljningen och förblev förhöjda till 4-5 år efter diagnosen trots att många patienter fick behandling för att hantera sin sjukdom.”, skrev forskarna.
Under uppföljningen fick cirka tre fjärdedelar av patienterna (74,6%) minst en kranskärlsbehandling; de flesta behandlades med mer än ett halvdussin läkemedel under uppföljningen.
Patienter med svår anemi tenderade att ha fler behandlingslinjer, där de flesta fick minst 10 olika terapier under uppföljningen. Patienter med hemolys tenderade också att få fler behandlingar.
Den vanligaste typen av behandling var kortikosteroidbehandling (65,6%). Detta följdes av terapier som hämmar celltillväxt, kallade antineoplastika (24,9 %) och rituximab (19,8 %), en terapi som minskar antalet antikroppsproducerande immun B-celler.
Forskarna noterade att “andelen patienter som fick kranskärlssjukdomsrelaterad behandling i allmänhet ökade med anemins svårighetsgrad.”
Under uppföljningen fick personerna i analysen i genomsnitt 5,47 blodtransfusioner, en genomsnittlig takt på drygt en infusion per år. Patienter med svår anemi tenderade att få fler blodtransfusioner.
Drygt hälften av deltagarna (52,5 %) lades in på sjukhus minst en gång under uppföljningen. I genomsnitt tillbringade dessa patienter mer än 24 dagar (nästan en månad) på sjukhus under uppföljningsperioden. Dessutom hade mer än hälften av deltagarna (53,9%) minst ett dokumenterat besök på en akutmottagning.
“En hög andel patienter med CAD lades in på sjukhus under det första året av sjukdomen … och bördan av sjukhusvistelse förblev hög under studieperioden”, skrev forskarna.
Statistiska analyser visade också att kranskärlspatienter med svårare anemi eller hemolyshändelser tenderade att ha fler sjukhusinläggningar och akutbesök.
“Byrdan på hälsosystemen var särskilt uttalad hos patienter med måttlig eller svår anemi eller hemolytiska episoder, vilket krävde ett stort antal blodtransfusioner och ett större antal kranskärlssjukdomsrelaterade terapier, d sjukhusinläggningar, räddningstjänst [emergency department] polikliniska besök och tjänster”, skrev forskarna och tillade att den höga belastningen på sjukvårdssystemen “kan vara ett tecken på bristen på effektiva behandlingsalternativ tillgängliga för patienter med CAD vid tidpunkten för analysen.”